5-Jahres-Ergebnisse mit Patisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR) ist eine vererbte, progressive und lebensbedrohliche Multiorganerkrankung, die durch Mutationen im Transthyretin-Gen verursacht wird und zur Ablagerung von Amyloid in verschiedenen Organen führt.